Un băiat de 3 ani cu cancer hepatic și metastaze a intrat în remisie după două doze de terapie experimentală

Adaugă-ne ca sursă preferată

Urmărește-ne in Discover

Un băiat în vârstă de 3 ani, diagnosticat cu o formă agresivă de cancer hepatic care se răspândise la plămâni și prezentase semne de extindere și la nivelul oaselor, a intrat în remisie după ce a primit două doze dintr-o terapie experimentală bazată pe celule CAR T. Cazul, prezentat în The New England Journal of Medicine, oferă noi informații despre utilizarea imunoterapiei și în cazul tumorilor solide, nu doar al cancerelor de sânge. 

Copilul fusese diagnosticat cu o tumoră hepatică de mari dimensiuni

La momentul diagnosticului, copilul avea o tumoră de aproximativ 11,2 × 9,6 × 7,1 centimetri în lobul stâng al ficatului. Cancerul se răspândise deja la plămâni, iar medicii aveau semne că boala ajunsese și la nivelul oaselor, scrie Science Alert.

Înainte de includerea în studiul clinic, copilul a trecut prin trei runde de chimioterapie și a fost supus mai multor intervenții chirurgicale. Medicii au îndepărtat tumora hepatică primară și metastazele pulmonare.

Recomandări

Cancerul hepatic, o „umbrelă” care adăpostește alte tipuri de cancer. Interviu cu Nasser Abdul, chirurg la…

Cum este tratat cancerul hepatic într-un centru medical specializat?

Boala a recidivat totuși rapid, o nouă tumoră apărând la nivelul plămânilor, în ciuda tratamentelor aplicate. În această situație, copilul a fost inclus în studiul CARE, un prim studiu clinic pe oameni pentru această formă experimentală de terapie CAR T.

Ce este terapia CAR T

CAR T este o formă de imunoterapie care folosește propriile celule imunitare ale pacientului.

Celulele T sunt recoltate din organism și modificate genetic în laborator astfel încât să poată identifica și ataca anumite celule canceroase. Ulterior, acestea sunt administrate pacientului sub forma unei perfuzii.

Până acum, terapia CAR T a fost utilizată în special în tratamentul unor cancere ale sângelui. Aplicarea sa împotriva tumorilor solide, precum cele ale ficatului, reprezintă totuși o problemă majoră pentru cercetători.

Două doze de terapie experimentală

În cazul copilului, cercetătorii au folosit o terapie denumită GPC3-CAR, realizată din propriile sale celule T.

Acestea au fost modificate pentru a recunoaște glicipicanul-3, o proteină prezentă în cantități mari în anumite tipuri de cancer hepatic. Cercetătorii au introdus, de asemenea, gene care determină producerea interleukinelor 15 și 21, cu scopul de a susține persistența și acțiunea celulelor CAR T.

După prima perfuzie, copilul a avut un răspuns parțial la tratament. Investigarea imagistică a arătat o scădere a bolii, iar nivelul alfa-fetoproteinei, un semn de urmărire în cancerul hepatic, a scăzut.

La opt săptămâni după, copilul a primit a doua doză.

Aici, investigațiile nu mai au semne ale bolii, cu excepția unor modificări reziduale, descrise ca cicatrici.

Copilul era în remisie după 12 luni

Monitorizarea a arătat că, la 12 luni de la tratament, copilul se afla în continuare în remisie.

Autorii studiului au spus că acest caz este o dovadă că un răspuns complet și stabil poate fi obținut chiar și în cazul unei tumori solide rezistente la chimioterapie.

Totuși, cercetătorii subliniază că mai sunt nevoie de studii suplimentare pentru a vedea cât de eficientă și sigură este această abordare pentru mai mulți pacienți.

De ce cazul este important pentru cercetarea cancerului

Hepatoblastomul este cea mai comună formă de cancer hepatic la copii. În acest caz, boala nu mai răspundea la chimioterapie și s-a reapărut după intervențiile chirurgicale.

Cazul este special pentru că terapia CAR T a fost folosită împotriva unei tumori solide, un domeniu în care această imunoterapie este mai dificil de aplicat decât în cazul unor cancere hematologice.

Rezultatul nu înseamnă că terapia poate fi considerată în acest moment un tratament general pentru cancer. Este vorba despre un singur pacient care a fost într-un studiu clinic de fază incipientă, iar cercetătorii trebuie să observe mai mulți pacienți.

Studiile CARE și IMPACT continuă să analizeze această abordare pentru pacienți cu tumori care au GPC3.

Foto cu caracter ilustrativ: Shutterstock