Primul tratament aprobat în Canada pentru distrofia musculară Duchenne. AGAMREE® oferă speranță pacienților și familiilor

Un pas istoric pentru comunitatea medicală și pentru familiile afectate de distrofia musculară Duchenne (DMD) a fost făcut odată cu aprobarea de către Health Canada a medicamentului AGAMREE® (vamorolone). Dezvoltat pentru tratarea băieților de patru ani și mai mari, AGAMREE® devine primul tratament autorizat în Canada pentru această boală rară, debilitantă și cu impact major asupra speranței de viață.

Decizia a fost luată în cadrul procedurii de evaluare prioritară, reflectând urgența și nevoia medicală nesatisfăcută a pacienților cu DMD.

Ce este distrofia musculară Duchenne?

DMD este o afecțiune genetică rară, care afectează aproape exclusiv băieții și se caracterizează prin lipsa distrofinei, o proteină esențială pentru sănătatea mușchilor. În lipsa acesteia, celulele musculare se deteriorează treptat, ceea ce duce la slăbiciune progresivă, pierderea capacității de a merge în adolescență, dificultăți respiratorii și cardiace. În Canada, se estimează că peste 800 de băieți și tineri trăiesc cu DMD, potrivit Registrului Canadian de Boli Neuromusculare.

Recomandări

Ziua Internațională a Radiologiei. Care sunt beneficiile radioimagisticii în diagnosticarea corectă

Consumul de ceapă crudă poate provoca balonare și disconfort?

Până acum, corticosteroizii au reprezentat standardul de tratament pentru DMD, ajutând la întârzierea pierderii mobilității. Totuși, efectele adverse serioase – precum creșterea în greutate, întârzierea dezvoltării, fracturi frecvente și tulburări de comportament – au limitat utilizarea optimă a acestor medicamente.

AGAMREE®, o alternativă promițătoare

AGAMREE® oferă o opțiune inovatoare, cu eficacitate comparabilă corticosteroizilor tradiționali, dar cu un profil mai bun de siguranță. Studiile clinice au arătat o reducere a efectelor secundare legate de sănătatea oaselor, creștere și comportament.

„Faptul că AGAMREE® nu afectează creșterea liniară și prezintă rezultate favorabile privind sănătatea osoasă reprezintă un progres major pentru familiile afectate de Duchenne”, a declarat dr. Jean Mah, directorul Programului Pediatric Neuromuscular de la Alberta Children’s Hospital.

Aprobarea a fost posibilă datorită rezultatelor din studiul de fază 2b VISION-DMD, completate de date din studii clinice extinse, inclusiv unele realizate în centre canadiene. Organizația Defeat Duchenne Canada, care marchează anul acesta 30 de ani de activitate, a sprijinit cercetările prin investiții de peste 20 de milioane de dolari în ultimele decenii.

„Este emoționant să știm că primul medicament aprobat în Canada este unul pe care l-am sprijinit prin cercetare”, a spus John Davidson, fondator al Jesse’s Journey și membru al boardului Defeat Duchenne Canada.

Un nou capitol pentru îngrijirea pacienților cu Duchenne

„Această aprobare demonstrează angajamentul Kye Pharmaceuticals de a răspunde nevoilor pacienților cu boli rare din Canada”, a afirmat John McKendry, președinte și CEO al companiei. „Vom colabora cu planurile provinciale de sănătate și asiguratori pentru ca AGAMREE® să fie accesibil celor care au nevoie de el.”

Organizațiile de pacienți au salutat vestea.

„Deși corticosteroizii au fost un pilon de tratament timp de decenii, efectele secundare au reprezentat o provocare. AGAMREE® aduce echilibrul dintre eficiență și tolerabilitate”, a subliniat Stacey Lintern, CEO al Muscular Dystrophy Canada.

Canada se alătură astfel Statelor Unite, Uniunii Europene, Marii Britanii și Chinei, unde AGAMREE® este deja aprobat. Pentru familiile care trăiesc cu distrofia musculară Duchenne, această veste marchează o rază de speranță.

Sursă – https://www.kyepharma.com

Sursă foto –  DragonImages / Envato