Terapia viitorului: „chirurgia“ genetica

Genetica face din nou pasi mari pentru a atinge “visul” oricarui bolnav: vindecarea printr-o simpla injectie a unor boli genetice sau a unor maladii grave, incurabile la aceasta ora.

Dupa aparitia tratamentului genetic (ce se bazeaza in principal pe “eliminarea” unor gene), a aparut un nou domeniu de cercetare genetica, inca si mai avansat: chirurgia genetica.

Aceasta ramura a geneticii, inceputa in urma cu mai putin de zece ani, se bazeaza asadar pe inlocuirea “bucatii” de gene bolnave, si nu a intregii gene cu una sanatoasa, asa cum se intampla in terapia genetica “traditionala”.

Recomandări

De ce unii oameni transpiră mai mult și au un miros mai puternic

Dr. Mihaela Bilic: „În orice mâncare am pune cartof, el echilibrează lucrurile…”

Ceea ce inseamna, simpli­ficand la maximum, ca cerce­tatorii trimit in interiorul geno­mului nostru substante microscopice, care se comporta precum niste chirurgi ai moleculelor si depisteaza fara greseala mutatiile genetice.

Uneltele vor ajuta nu numai la refacerea completa a copiilor nascuti cu boli genetice, dar si la un viitor tratament impotriva SIDA, a cancerului sau a hepatitei B, scrie revista Science et Vie.

Tratamentul a dat deja rezultate extrem de bune in cazul unei maladii genetice ce afecteaza un copil din 3.500 nascuti: mucoviscidoza sau fibroza chistica, ce mareste consistenta secretiilor mucoase ale organismului si afecteaza atat sistemul respirator, cat si cel digestiv.

Secretele naturii, “furate” si aplicate in laborator

Obiectivul pe care si-l propun oamenii de stiinta francezi de la centrul de cercetari Cellectis este sa repare gena responsabila de aceasta maladie, punandu-i in etapa initiala un fel de proteza chimica: molecula PTC124, care constrange gena responsabila de aceasta maladie – CFTR – sa produca proteinele corect.

Portiunea bolnava de gena este inlocuita cu aceeasi secventa de ADN, careia ii lipseste insa mutatia genetica. Totul a devenit posibil dupa evolutia geneticii si “furand” din natura doua procedee deja existente: meganucleazele (enzime capabile sa “taie” o portiune de cromozom cu o precizie chirurgicala) si recombinarile genetice (care permit substituirea bucatii bolnave cu una sanatoasa).

Asa ca, odata cunoscuta secventa genetica, ambele pot fi recreate. Intregul procedeu de laborator a fost denumit MRS – sistem de recombinare prin meganucleaze. El are aplicatii nu doar in chirurgia genetica umana, ci si in agricultura.

Dincolo de repararea bucatii de cromozon bolnave in cazul maladiilor congenitale, MRS va putea fi utilizat pentru a indrepta mutatiile celulelor canceroase, dar si in cazul transplantului, pentru a preveni respingerea unei grefe de catre organism (scopul este de a pregati organul donat, de a-l determina, inainte de operatie, sa isi piarda “personalitatea”, ceea ce il face incompatibil cu cel care il primeste).

Noul tip de terapie evita astfel si complicatiile ce apar in cazul terapiei genetice clasice, mai exact, aparitia unor cazuri de leucemie. Efectul colateral se creeaza de multe ori in cazul terapiei sus-numite deoarece gena terapeutica este inserata de multe ori in proximitatea genelor declansatoare de cancer (proto-oncogene). In cazul chirurgiei genetice, riscul este indepartat.

Peste cateva luni, se va efectua un test international, promit cercetatorii, avand ca obiect de studiu cateva zeci de copii tratati, timp de un an, cu aceasta metoda, impotriva fibrozei chistice.