Interpretare analize
Dr. Ioan Boleac Medic primar obstetrica-ginecologie

Rezultatele arata ca aveti o infectie cu Ureaplasma, iar antibiograma va arata la care antibiotice... citește

Cele mai

Caută în:

Prima terapie genică pentru copii a fost aprobată în Europa

Se numeşte Strimvelis şi este primul tratament din lume de terapie genică pentru copii care a fost acceptat de către Comisia Europeană. Strimvelis tratează imunodeficienţa severă combinată (ADA-SCID) ce este o afecţiune rară, care poate fi fatală într-un interval foarte scurt de timp pentru cei afectaţi, notează Descoperă.

Boala lasă nou-născuţii aproape fără nicio apărare împotriva viruşilor şi bacteriilor şi este strâns legată de boala SCID X sau boala "băiatului din sferă". Boala a fost numită aşa din cauza unui pacient tânăr din SUA, care a trăit în interiorul unui scut protector din plastic.

Ceea ce face noul tratament să fie special este faptul că este prima dată când un tratament comercial a folosit tehnici de reparaţii genetice pentru a vindeca o tulburare. Datorită succesului din etapa studiilor clinice, tratamentul este acum aprobat în Europa.

ADA-SCID este cauzată de o genă defectă moştenită de la ambii părinţi şi afectează în jur de 15 de pacienţi europeni pe an. Gena defectuoasă opreşte producerea proteinei adenozin-deaminază (ADA), care este necesară pentru a produce celule albe numite limfocite. Boala se dovedeşte a fi adesea fatală, copilul va muri neajungând la prima aniversare.

Boala este în prezent tratată cu ajutorul unui transplant al măduvei osoase sau cu o terapie de substituţie enzimatică pe tot parcursul vieţii, procedură care este riscantă, dar şi foarte costisitoare. În cazul Strimvelis, celulele stem sunt eliminate din măduva osoasă a pacientului, corectate într-un tub de testare (i se  înlocuieşte gena defectuoasă), iar apoi reintroduse în corp.

"Dacă doriţi să trataţi definitiv o boală, aveţi nevoie să introduceţi gene în celulele stem", a explicat medicul pediatru Maria-Grazia Roncarolo, de la Universitatea Stanford. Roncarolo a fost liderul echipei care a testat iniţial tratamentul Strimvelis.

"Acesta este începutul unui nou capitol în tratamentul bolilor genetice rare şi sperăm că această abordare terapeutică să poată fi folosită, în viitor, pentru a ajuta şi alţi pacienţi cu boli rare", a declarat Martin Andrews, şeful Unităţii de Boli rare de la GlaxoSmithKline (GSK) - compania din spatele tratamentului.

Această metodă de tratament are potenţialul de a fi extrem de benefică pentru ştiinţa medicală.

Din 18 copii trataţi cu ajutorul Strimvelis în cadrul studiilor clinice, cercetătorii au descoperit o rată de 100 % de supravieţuire. Ceea ce sugerează că tratamentul Strimvelis poate înlocui, într-adevăr, genele defecte fără efecte secundare adverse la copii.

"Aş ezita să-l numesc un remediu, dar nu există niciun motiv care să ne permită să credem că nu va dura", a declarat directorul GSK în domeniul dezvoltării terapiei genice, Sven Kili.



Citește și:
Tinereţea vine din grăsimea cu celule stem
Implanturile de celule stem in structura dinţilor la porci studiată in vederea aplicarii la om
75 de boli pot fi tratate cu celule stem, dar acestea nu sunt un panaceu
GANDUL.RO: Când scăpăm de măști. Nelu Tătaru a făcut anunțul!
EVZ.RO: Chef ca-n zilele bune cu Adi Minune. „Poate să...
CAPITAL.RO: Se conturează un scenariu-șoc în politică. Alegerile...
Exclusiv Online - 08.06.2016
Hrana sângelui tău. Ce mâncăm pentru un sânge curat, lipsit de toxine, fără de care bolile au undă verde Doctorulzilei.ro Hrana sângelui tău. Ce mâncăm pentru un sânge curat, lipsit de toxine,...
Biserica Catolică și Biserica Anglicană reunite de Duminica Rusaliilor Infoactual.ro Biserica Catolică și Biserica Anglicană reunite de Duminica Rusaliilor
Mesaj dur pentru toți iubitorii de animal: „Animăluțele au dreptul la viață…” Animalzoo.ro Mesaj dur pentru toți iubitorii de animal: „Animăluțele au dreptul...
Gemeni Gemeni 22 mai - 21 iunie

Cineva va interveni în planurile dumneavoastră şi acest lucru vă va enerva, dar nu este cazul să vă manifestaţi supărarea. Încercaţi să discutaţi nemulţumirile dumneavoastră cu persoana...citește mai departe

×

Gandul.ro
Se întâmplă după 1 iunie! Ce pățesc românii care ies din localitate fără declarație Se întâmplă după 1 iunie! Ce pățesc...
CORONAVIRUS. Nu gura este poarta de intrare...
Senator BĂTUT MĂR în direct la TV! Atacul-fulger...
Go4it.ro
Au cumpărat brocoli. Au deschis punga după 14 zile și au încremenit Au cumpărat brocoli. Au deschis punga după...
SUV-ul ei a luat-o razna. La diagnoză,...
Nepoata unui milionar, vecin de ministru,...
ProMotor.ro
RUSOAICELE folosesc această metodă pentru a obține benzină GRATIS - VIDEO viral RUSOAICELE folosesc această metodă pentru...
Povestea INCREDIBILĂ a mecanicului auto...
Asta e dovada că te FURĂ la pompă. Uite...
Descopera.ro
A CONDUS România timp de 24 de ani şi a murit de 30 de ani. IMAGINI neştiute până acum cu Nicolae Ceauşescu. Au stat la SECRET zeci de ani A CONDUS România timp de 24 de ani şi...
Cea mai mare MINCIUNĂ legată de coronavirus...
DOVEDIT științific! Metoda SIMPLĂ care...
ULTIMA ORĂ
Au cumpărat brocoli. Au deschis punga după 14 zile și au încremenit

Citarea se poate face în limita a 250 de semne. Nicio instituţie sau persoană (site-uri, instituţii mass-media, firme de monitorizare) nu poate reproduce integral scrierile publicistice purtătoare de Drepturi de Autor fără acordul SC TITLURI QUALITY S.R.L .